AAV9-CB-SMN静脉注射全身基因治

今天，AveXis公司发布消息，针对1型脊肌萎缩症（SMA1）的AAV9-CB-SMN静脉注射全身治疗已完成3例。

首例患者入组完成治疗是在今年5月13日，迄今已近5个月，未发现任何与治疗相关的不良反应。尽管治疗效果还有待进一步评估，但正如AveXis公司所说，这意味着一个全新时代的开始。尤其值得关注的是，这一临床试验的受试对象是仅仅出生数月的婴儿。以往这是临床试验的绝对禁区，但由于SMA1疾病的特殊性（本病为严重的致命性疾病，患儿在2岁内死亡，且目前无任何有效治疗方法）。面对这样的事实，FDA表现出极大的灵活性和具体情况具体分析的精神，同意临床试验开展。（从今年开始，FDA对于基因治疗，特别是AAV为载体的基因治疗，态度非常积极。

美国已经意识到要迅速占领这一未来治疗的方向）这一临床试验必将意义深远，因为如果在最为脆弱和容易造成长期影响的婴儿，给予AAV治疗都未见特殊不良反应，将充分证明AAV基因治疗的安全性，无疑能够奠定AAV基因治疗安全性的基石。今后大量以AAV为载体的基因治疗将迅速进入临床试验和临床应用阶段。如果不出意外，基因治疗在不远的将来就将进入爆炸式增长阶段，为众多患者带来新的治疗选择。

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