9月11日,美国FortressBiotech旗下控股公司CheckpointTherapeutics表示,美国FDA已授予公司在研第三代EGFR抑制剂CK-101(也称为RX518)用于EGFR突变阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)治疗的孤儿药资格认定。
CK-101目前处在临床1/2期试验临床1期部分的剂量递增研究阶段。该项研究的临床1期部分用于评估剂量递增的CK‐101用于治疗晚期实体瘤患者的安全性和耐受性,以获得最大耐受剂量并获得临床2期研究部分的可推荐剂量。临床2期研究部分则是用于评估CK-101治疗EGFR-T790M突变阳性非小细胞肺癌患者的安全有效性。
CheckpointTherapeutics公司总裁及首席执行官JamesF.Oliviero表示：“收获孤儿药认定是CK-101开发的里程碑事件,将可以支持该药之后用于EGFR突变阳性NSCLC治疗的临床开发进程。这次FDA授予CK-101孤儿药地位是基于已经发表的CK-101的美国化合物专利,获得孤儿药资格将可以得到专利之外额外的市场独占期。”
美国FDA孤儿药资格认定旨在给予那些对美国患者人数低于20万的罕见疾病的治疗、诊断或预防具有临床疗效的药物或生物制品的一项优惠政策。孤儿药政策对制药企业的激励表现在：孤儿药资格可以让药物申请者获得各种开发激励,包括合格临床测试税收抵免；对获得孤儿药资格的处方药来说,其上市申请不受处方药申请者付费法案(PDUFA)费用限制；孤儿药资格将可以获得专利保护期之外7年之久的市场独占期。
CK-101是一款口服的第三代EGFR选择性共价抑制剂。2015年3月CheckpointTherapeutics与NeuPharma达成协议获得后者该药物除了某些亚洲国家地区之外的全球开发和商业化独家许可。2016年8月,FDA接受该药物的IND申请并在2016年9月份开始了临床1/2期研究首位入组患者的给药。
CK-101被计划开发的适应症包括作为EGFRT790M突变NSCLC患者的二线疗法,NSCLC患者EGFRL858R及del19突变患者的一线疗法。除此之外,临床前研究也显示CK-101具有与免疫检查点抑制剂(PD-1或PD-L1)、cMET抑制剂、MEK抑制剂联合应用的治疗潜力。
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